Определение и общие сведения
Семейная смешанная гиперлипопротеидемия
Этот тип гиперлипопротеидемии встречается чаще, чем семейная гиперхолестеринемия и семейная гипертриглицеридемия вместе взятые. Доказано, что семейная смешанная гиперлипопротеидемия — моногенная болезнь, но мутация, лежащая в ее основе, не выявлена. Известно, однако, что экспрессивность этой мутации изменяется в широких пределах и зависит от факторов окружающей среды. Поэтому у разных больных выявляются фенотипы липопротеидов IIa, IIb, IV или V. Фенотип липопротеидов может изменяться с возрастом.
Этиология и патогенез
В отличие от семейной гиперхолестеринемии, при семейной смешанной гиперлипопротеидемии функция рецепторов ЛПНП не нарушена. У многих больных повышен риск атеросклероза из-за избыточного накопления апопротеина B100 (гиперапобеталипопротеидемии).
Клинические проявления
Ксантомы нехарактерны. Самые частые сопутствующие заболевания — эндогенное ожирение, инсулинорезистентность и сахарный диабет.
Смешанная гиперлипидемия: Диагностика
1) У 30—35% больных семейной смешанной гиперлипопротеидемией и их родственников с дислипопротеидемией наблюдается гиперхолестеринемия.
2) В 30—35% случаев наблюдается гипертриглицеридемия.
3) В остальных случаях гиперхолестеринемия сочетается с гипертриглицеридемией.
У некоторых больных снижен уровень холестерина ЛПВП при нормальном содержании холестерина ЛПНП; могут определяться мелкие ЛПНП.
Прочее
Гиперлипопротеинемия 3-го типа
Синонимы: дислипидемия 3-го типа, семейная дисбеталипопротеинемия, семейная гиперлипопротеинемия типа 3, гиперлипидемия 3-го типа, широкая беталипопротеинемия
Определение и общие сведения
Гиперлипопротеинемия 3-го типа представляет собой редкую комбинированную гиперлипидемию, характеризующуюся высокими уровнями холестерина и триглицеридов, переносимыми липопротеинами промежуточной плотности и высоким риском преждевременного развития атеросклероза и сердечно-сосудистых заболеваний.
Распространенность оценивается порядка 1/10 000 в общей популяции. Соотношение мужчин и женщин составляет около 2: 1. Гиперлипопротеинемия 3-го типа очень редко встречается до начала взрослой жизни или у женщин в пременопаузе.
Этиология и патогенез
Гиперлипопротеинемия 3-го типа возникает из-за мутаций в гене APOE (19q13.31), кодирующем белок аполипопротеин E, вовлеченный в клеточное поглощение богатых триглицеридами липопротеиновых остатков (липопротеины промежуточной плотности, с примерно равным количеством холестерина и триглицеридов). Мутации приводят к накоплению остаточных липопротеинов в плазме и их накоплению в артериальной стенке. Многие пациенты несут две копии аллеля APOE е2, что является генотипом восприимчивости для развития болезни. Диетические (насыщенные жиры, рафинированные сахара или алкоголь), метаболические (диабет, метаболический синдром, безалкогольный стеато-гепатит, нефропатия) и гормональные (гипотиреоз, синдром поликистозных яичников, беременность) факторы могут усугубить заболевание, а также хроническое воспаление, прием ксенобиотиков (иммунндепрессанты, ретиноиды, антидепрессанты) или другие генетические кофакторы (например, мутации генов APOA5, APOC3, LIPC, варианты LPL).
В большинстве случаев, связанных с генотипом APOE е2, наследование является псевдодоминирующим или условно-рецессивным. Носители этого генотипа демонстрируют фенотип гиперлипопротеинемии 3-го типа только при наличии других метаболических или генетических факторов. Однако некоторые пациенты являются гетерозиготными по редким вариантам APOE, которые являются достаточными для развития заболевания, в этих случаях передача является аутосомно-доминантной.
Клинические проявления
Большинство пациентов бессимптомны. Клиническими признаками, которые могут появляться во время взрослой жизни, являются ксантомы век (например, ксантелазмы), переходные ксантомы на ладонях (например, плоские ксантомы ладоней) или туберозный ксантомоз локтей или коленей. Также можно наблюдать гепатомегалию. У пациентов постепенно развивается атеросклероз, который может привести к сердечно-сосудистым заболеваниям - инсульт, коронарная болезнь с инфарктом миокарда, артериопатия нижних конечностей, - в возрасте до 50 лет.
Диагностика
Диагноз гиперлипопротеинемии 3-го типа основан на обнаружении аномального профиля липопротеинов с повышенными концентрациями холестерина и триглицеридов натощак в сыворотке крови и снижением уровня холестерина липопротеинов высокой плотности в плазме (<40 мг/дл). Натощак в плазме наблюдается отношение липопротеины с очень низкой плотностью-холестерин/триглицериды выше 0,3, а также широкая бета-полоса (то есть липопротеины с очень низкой плотностью) при электрофорезе отражает присутствие липопротеинов промежуточной плотности. Генетическое тестирование подтверждает диагноз. У молодых людей признаки латентного атеросклероза могут наблюдаться при визуализации артерий (увеличение толщины интимы сонной артерии, атеросклеротические бляшки каротидной или бедренной артерий , кальцификации коронарных артерий) и признаки латентной ишемии при сердечном стресс-тесте.
Дифференциальный диагноз
Дифференциальный диагноз включает все другие формы атерогенных гиперлипидемий, таких как семейная гиперхолестеринемия и семейная гипертриглицеридемия.
Лечение
Лечение включает в себя диету с низким содержанием насыщенных жиров, физических упражнений и препаратов, снижающих уровень липидов (например, фибраты, статины), что обычно бывает достаточно для полной регрессии заболевания в течение нескольких месяцев. В тяжелых случаях могут быть предложены прием пропротеин-конвертаза субтилизин кексин типа 9 (PCSK9) или ингибиторы транспортеров микросомального триглицеридного белка (MTP), а также аферез липопротеиной низкой плотности).
Прогноз
В отсутствии лечения у пациентов в 5-10 раз повышен риск преждевременных и рецидивирующих атеротромботических событий, чем в целом в популяции.
Источники (ссылки)
http://www.orpha.net
Действующие вещества
- Аторвастатин
- Ларопипрант/Никотиновая кислота
- Розувастатин
- Симвастатин
- Симвастатин/эзетимиб
- Фенофибрат
- Флувастатин
- Эволокумаб