Определение и общие сведения
Наследственный ангионевротический отек
Синонимы: семейный ангионевротический отек, наследственный брадикинин-индуцированный ангионевротический отек, наследственный негистамин-индуцированный ангионевротический отек.
Наследственный ангионевротический отек представляет собой генетическое заболевание, характеризующееся появлением транзиторных и рецидивирующих подкожных и /или подслизистых отеков различных локализаций и/или болями в животе.
Распространенность оценивается в 1/100 000.
Этиология и патогенез
Обострение может быть спровоцировано небольшой травмой, эмоциональным перенапряжением, инфекцией, резким изменением температуры. Заболевание наследуется по аутосомно-доминантному типу. Оно обусловлено недостаточностью ингибитора C1-эстеразы. Активация комплемента при этом приводит к избыточному накоплению C-кинина и других медиаторов, которые и вызывают отек.
Три типа наследственного ангионевротического отека были описаны. Типы 1 и 2 вызваны аномалиями в гене SERPING1 (11q12-q13-1), кодирующим ингибитор C1 (C1-INH). Наследственный отек Квинке 3-го типа преимущественно затрагивает женщин, использующих эстроген-содержащих оральные контрацептивы, беременность также может быть провоцирующим фактором. Данный вариант патологии связан с увеличением активности кининогеназы, приводящей к повышению уровня брадикинина.
Некоторые случаи связаны с мутацией с усилением функции гена фактора свертывания крови 12 (фактор Хагемана; F12; 5q33-qter).
Клинические проявления
Начало обычно в детском или подростковом возрасте.
Сыпь при этом заболевании наблюдается очень редко и напоминает кольцевидную эритему, она локализуется на конечностях, туловище, шее, сохраняется в течение 2—4 сут.
Наследственный ангионевротический отек протекает с периодическими обострениями, проявляющимися болезненным отеком кожи, слизистых верхних дыхательных путей и ЖКТ.
Если отек затрагивает пищеварительный тракт, клиническая картина напоминает синдром непроходимости кишечника, иногда сопровождается асцитом и гиповолемическим шоком.
У 26% больных отек гортани приводит к смерти. Стоматологические процедуры являются частым триггерным фактором развития отека гортани.
Дефект в системе комплемента: Диагностика
Наследственный ангионевротический отек следует заподозрить, если в анамнезе имеются указания на частые отеки, особенно после травм. В 80% случаев заболевание носит семейный характер. Во время приступа C4 в сыворотке не определяется. В межприступный период его уровень снижен. Уровень C2 во время приступа снижен. В межприступный период он обычно нормальный. Возможно снижение гемолитической активности комплемента, однако этот показатель недостаточно информативен. Наиболее точный метод диагностики — определение уровня ингибитора C1-эстеразы, который почти у всех больных значительно снижен. У 15% больных уровень ингибитора C1-эстеразы нормальный, а снижена его активность. Для оценки активности ингибитора C1-эстеразы используют функциональные пробы. У больных с приобретенным дефицитом ингибитора C1-эстеразы его содержание в сыворотке снижено. При наследственном отеке Квинке уровень ингибитора C1-эстеразы нормальный.
Дифференциальный диагноз
Дифференциальный диагноз должен включать приобретенный отек Квинке, синдром непроходимости кишечника и гистамин-индуцированный ангионевротический отек (аллергического или неаллергического происхождения), как правило, сопровождаемый крапивницей. Рекомендуется проводить семейный скрининг, включая бессимптомных членов семьи.
Дефект в системе комплемента: Лечение
В легких случаях при обострениях назначают НПВС и в/в введение жидкости. Адреналин применяют только в тяжелых случаях. H1-блокаторы и кортикостероиды не назначают. При сильной боли показаны наркотические анальгетики в низких дозах. Для восстановления проходимости дыхательных путей проводят интубацию трахеи, при необходимости — трахеостомию.
Применяют также блокатор рецепторов брадикинина - икатибант или внутривенно концентрат ингибитора С1-эстеразы человека
Профилактика
Для профилактики обострений наследственного ангионевротического отека перед хирургическим вмешательством назначают 2 дозы свежезамороженной плазмы накануне операции. При тяжелых, частых обострениях показано профилактическое назначение даназола, 200 мг внутрь 1—3 раза в сутки длительно.
Для профилактики обострений разработан также ингибитор С1-эстеразы человека для подкожного применения.
Прочее
Недостаточность компонентов комплемента
Недостаточность системы комплемента выражена в дефектах эффекторных контролирующих белковых систем, характерно нарушение опсонизации фагоцитоза и разрушение микроорганизмов. Клиническая картина дефектов комплемента - иммунокомплексные заболевания, повышенная чувствительность организма к гнойным инфекциям, а также особая предрасположенность к инфекциям, вызываемым двумя видами Neisseria (N. gonorrhoeae и N. meningitidis). Наиболее тяжелые последствия при нарушении функции комплемента (связано с недостаточностью ингибитора С1 компонента комплемента), развивается наследственный ангионевротический отек.
Система комплемента состоит из 9 последовательно активирующихся компонентов и 3 ингибиторов.
1) Дефицит C1 наблюдается при волчаночном синдроме и проявляется частыми бактериальными инфекциями.
2) Дефицит C2 наблюдается при геморрагическом васкулите и СКВ.
3) Дефицит C3 и ингибитора C3b проявляется частыми гнойными инфекциями. Дефицит может быть врожденным. Он также наблюдается при нефрите и заболеваниях, при которых расходуется C3 (СКВ).
4) Дефицит C4 наблюдается при СКВ.
5) Дефицит C5 наблюдается при СКВ и проявляется частыми инфекциями, вызванными Neisseria spp.
6) Дефицит C7 наблюдается при синдроме Рейно и проявляется инфекциями, вызванными Neisseria spp.
7) Дефицит C7 и C8 проявляется частыми инфекциями, вызванными Neisseria spp.
Лечение
1) Наиболее опасное осложнение приступа — отек гортани, поэтому больных детей и их родителей информируют о необходимости немедленного обращения за медицинской помощью при охриплости, изменении голоса либо затруднении при дыхании или глотании. При обструкции гортани необходима трахеотомия. При наследственном ангионевротическом отеке, в отличие от анафилактического шока, адреналин и гидрокортизон обычно малоэффективны.
2) Во время приступов эффективен очищенный ингибитор C1-эстеразы.
3) Показано, что андрогены стимулируют синтез C1-эстеразы. Регулярный прием даназола (50—600 мг/сут) или станозолола (2 мг/сут) заметно уменьшает частоту и тяжесть приступов.
Источники (ссылки)
"Клиническая лабораторная диагностика. В 2 томах. Том 2 [Электронный ресурс] : национальное руководство / Под ред. В.В. Долгова - М. : ГЭОТАР-Медиа, 2012. - (Серия "Национальные руководства")"
http://www.orpha.net
Действующие вещества
- Ингибитор С1-эстеразы человека
- Икатибант