Определение и общие сведения
Синдром Дубина-Джонсона
Синонимы: болезнь Дубина-Спринца, гипербилирубинемия 2-го типа, синдром Спринца-Нельсона
Синдром Дубина-Джонсона - доброкачественное наследственное заболевание печени, которое клинически характеризуется хронической, преимущественно конъюгированной, гипербилирубинемией и гистопатологически - осаждением черно-коричневого пигмента в паренхиматозных клетках печени.
Распространенность среди населения в целом неизвестна. Синдром Дубина-Джонсона затрагивает людей всех этнических груп, но наиболее распространен среди иранских или марокканских евреев, в которых, из-за мутаций основателя, было распространненость порядка 1/1300 человек.
Этиология и патогенез
Синдром Дубина-Джонсона наследуется аутосомно-рецессивно и вызывается гомозиготными мутациями в гене ABCC2. Ген ABCC2 кодирует АТФ-зависимый апикальный мембранный транспортер, который опосредует отток билирубин-глюкуронидов и других конъюгированных органических анионов из гепатоцитов в желчь.
Клинические проявления
Пациенты обычно обращаются в подростковом или в раннем взрослом возрасте с легкой или умеренной рецидивирующей желтухой без зуда, часто вызываемой интеркуррентными заболеваниями, беременностью, приемом оральными контрацептивов или наркотиков. Боль в животе и утомляемость иногда наблюдаются во время обострений, в редких случаях может присутствовать гепатоспленомегалия. Повышен уровень общего билирубина в сыворотке (главным образом конъюгированного, доля его составляет 50-80%), обычно от 2 до 5 мг/дл (очень редко до 20 мг/дл). Активность ферментов печени (аминотрансферазы, щелочной фосфатазы, гамма-глутамилтранспептидазы), общая концентрация желчных кислот, уровень альбумина и протромбиновое время в пределах нормы. Может наблюдаться дефицит фактора свертывания VII, особенно у иранских и марокканских евреев. При гистологическом исследовании биоптатов печени - типичное черно-коричневое гранулированное осаждение пигмента в цитозоле гепатоцитов, преимущественно в центролобулярной области, без других гистологических аномалий.
Другие нарушения обмена билирубина: Диагностика
Диагноз синдрома Дубина-Джонсона следует подозревать у пациентов с изолированной конъюгированной гипербилирубинемией (без изменений активности ферментов печени) в отсутствие какого-либо септического состояния, ультразвуковой аномалии печени или гепатотоксичной лекарственной терапии. Характерна картина экскреции мочевого копропорфирина, повышенная доля копропорфирина I (более 80%) с нормальным общим уровнем копропорфирина. 99mTc-HIDA холесцинтиграфия, показывающая отсроченную или отсутствие визуализации желчного пузыря, желчных протоков и длительную визуализацию печени. Окончательный диагноз может быть получен путем молекулярного анализа гена ABCC2. Хотя гистологические исследования также позволяют дать окончательный диагноз, биопсия печени не проводится систематически с учетом инвазивного характера процедуры и доброкачественного прогноза синдрома Дубина-Джонсона.
Дифференциальный диагноз
Основным дифференциальным диагнозом является другая форма преимущественно конъюгированной гипербилирубинемии - синдром Ротора
Другие нарушения обмена билирубина: Лечение
Специфического лечения синдрома Дубина-Джонсона не существует, сообщается, что кратковременное введение фенобарбитала снижает уровень билирубина в сыворотке крови в некоторых случаях.
Прогноз
Синдром Дубина-Джонсона является доброкачественным расстройством с хорошим прогнозом. Прогрессирование патологии к печеночной недостаточности, циррозу или фиброзу печени не наблюдается.
Прочее
Синдром Ротора
Определение и общие сведения
Синдром Ротора - доброкачественное наследственное заболевание печени, характеризующееся хронической, преимущественно конъюгированной, негемолитической гипербилирубинемией с нормальной гистологией печени.
Синдром Ротора очень редкое заболевание, точная распространенность его неизвестна, но до сих пор в литературе было описано более 50 случаев патологии.
Этиология и патогенез
Анализ удержания холефильных красителей указывает на то, что синдром Ротора является следствием дефекта печеночного поглощения билирубина и других органических анионов.
Синдром Ротора, по-видимому, наследуется аутосомно-рецессивно, при этом родители, братья и сестры пациентов демонстрируют картину экскреции копропорфирина с мочей, которая является промежуточной между больными синдромом Ротора и контрольной группой.
Клинические проявления
Синдром Ротора обычно диагностируется у детей или подростков, хотя легкая желтуха часто отмечается с рождения. Основной симптом заболевания состоит из слабой или умеренной рецидивирующей желтухи без зуда. Приступы болей в животе и невысокая температура могут отмечаться, но редко. Общий билирубин (преимущественно конъюгированный - 50-80%) повышен, обычно от 2 до 5 мг/дл. Гематологические тесты (включая измерения активности ферментов печени) и гистология печени являются нормальными. Однако абсолютные и относительные концентрации мочевого копропорфирина I повышены. Гемолиз не является симптомом синдрома Ротора, однако сообщалось о конаследовании гемолитических расстройств, таких как дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы и бета-талассемия.
Диагностика
Поскольку генетическая основа остается неизвестной, а клинические, биохимические и гистологические особенности неспецифичны, синдром Ротора остается диагнозом исключения. Синдром Ротора следует рассматривать у всех пациентов, у которых гипербилирубинемия преимущественно сопряжена с отсутствием сопутствующего изменения активности ферментов печени, а также при отсутствии какого-либо септического состояния, ультразвуковой аномалии печени или гепатотоксичной лекарственной терапии. В этом контексте повышенные (на 250-500%) концентрации в моче как общего копропорфирина, так и копропорфирина I свидетельствуют в пользу синдром Ротора, но не полностью специфичные для него. В сочетании с этими данными гистология печени обычно позволяет подтвердить диагноз.
Дифференциальный диагноз
Основной дифференциальный диагноз - синдром Дубина-Джонсона. Уровни экскреции общего копропорфирина являются нормальными при синдроме Дубина-Джонсона, а гистология печени выявляет желто-коричневую пигментацию. Если биопсия печени невозможна, холесцинтиграфия 99mTc-HIDA или молекулярный анализ может быть полезна для дифференциального диагноза.
Лечение
Поскольку синдром Ротора является доброкачественным состоянием, никакого лечения не требуется. Пациентам рекомендуется избегать употребления алкоголя и гепатотоксических препаратов.
Прогноз
Прогноз хороший, если нет сопутствующего хронического заболевания печени, прогрессирования к печеночной недостаточности, циррозу или фиброзу печени не наблюдается.
Источники (ссылки):
http://www.orpha.net
Действующие вещества
- Активированный уголь
- Бензобарбитал
- Полиметилсилоксана полигидрат