Наследственная предрасположенность
Первое сообщение о развитии кардиомегалии неизвестной этиологии у трех кровных родственников, базирующееся на аутопсийном материале, представил W. Evans (1949). Автор назвал это заболевание "семейной кардиомегалией" и выделил его в качестве самостоятельной нозологической формы. По мере накопления подобных наблюдений стало очевидным, что так называемая семейная кардиомиопатия (Е. Battersby и С. Gleimer, 1961) по своему морфологическому субстрату, клиническому течению и характеру нарушений кардиогемодинамики аналогична спорадической идиопатической ДКМП.
О роли генетических механизмов в происхождении ДКМП может свидетельствовать также существование естественных животных моделей этого заболевания у домашних индюков и сирийских хомяков линии В 10. 14. 6 (S. Liu и L. Tilley, 1980, и др.).
Основываясь на результатах ретроспективных наблюдений, до недавнего времени принято было считать, что удельный вес семейных случаев ДКМП относительно невелик — от 2 до 8% (W. Roberts с соавт., 1974; D. Unverferth с соавт., 1984, и др.). Однако при сплошном целенаправленном обследовании живущих родственников и тщательном изучении медицинской документации, касающейся умерших, выявляемость ДКМП среди членов семей больных-пробандов значительно возрастает. По данным наиболее крупных подобных исследований, частота семейных форм ДКМП составляет 20-25% (V. Michels с соавт., 1992; J. Goerss с соавт., 1995; Р. Keeling с соавт., 1995) и даже — 34% (V. Koga с соавт., 1987). При этом истинная встречаемость таких случаев, очевидно, еще больше, так как современные критерии ДКМП позволяют диагностировать это заболевание лишь при наличии развернутых клинических проявлений и не пригодны для распознавания его начальных стадий. Так, у значительного числа (9-21%) родственников больных ДКМП, считающихся практически здоровыми, можно обнаружить небольшие отклонения от нормы для соответствующего возраста и площади поверхности тела величин конечно-диастолического объема (КДО), конечно-систолического объема (КСО) левого желудочка или его фракции выброса (ФВ), а также необъяснимые изменения на ЭКГ, добавочный IV тон, сниженную физическую работоспособность или поздние желудочковые потенциалы на сигнал-усредненной ЭКГ (L. Mestroni с соавт., 1990; Е. Zachara с соавт., 1993; Р. Keeling с соавт., 1995). Следует подчеркнуть, что эти изменения весьма слабо выражены, и лишь результаты дальнейшего клинического наблюдения или выявление молекулярных генетических маркеров смогут в будущем подтвердить их диагностическое значение.
Недооценка истинной частоты семейной формы ДКМП обусловлена также относительно низкой пенетрантностью (то есть процентом носителей, у которых имеются признаки заболевания) и ее связью с возрастом. Так, по данным L. Mestroni с соавторами (1994), она составляет 10% в возрасте от рождения до 20 лет, 43% — от 20 до 30 лет, 60% — от 30 до 40 лет и 90% — у лиц старше 40 лет. Существенные препятствия создают ранняя смерть больных и малочисленность их семей.
Молекулярно-генетические исследования обнаружили значительную генетическую гетерогенность семейной ДКМП. При этом выявлены 4 возможных типа наследования: аутосомно-доминантный, аутосомно-рецессивный, сцепленный с Х-хромосомой, а также через митохондриальную ДНК. Наиболее распространенным из них является аутосомно-доминантный с пенетрантностью в среднем 65% (Р. Keeling и W. Me Kenna, 1994). Хотя точная идентификация патологически измененных генов только начата, получены данные об их локализации в 9-й хромосоме (9q 13-q 22, М. Krajinovic с соавт., 1995) и 1-й хромосоме (локус q 32; J.-B. Durand с соавт., 1995).
Предварительные результаты не смогли обнаружить связь семейной ДКМП с мутациями генов, ответственных за нормальную функцию сердца, таких, как гены, кодирующие синтез b-миозина, a-актина и предсердного натрийуретического пептида (Т. Scheffold с соавт., 1993; L. Mestroni с соавт., 1995). Имеются данные об ассоциации ДКМП, подобно ИБС, с полиморфизмом гена ангиотензин-1 превращающего фермента (Н. Нагп с соавт., 1995), чего, однако, не смогли подтвердить L. Mestroni с соавторами (1994). Таким образом, накопленные на сегодняшний день факты не предоставляют доказательств связи генетического фактора с каким-либо дефектом метаболизма миокарда.
Опираясь на вирусоиммунологическую гипотезу развития ДКМП, более обоснованным представляется предположение о генетически обусловленном нарушении иммунологической реактивности, что обуславливает подверженность миокарда вирусной инфекции. Об этом свидетельствует, в частности, воспроизведение экспериментальной вирусной модели ДКМП лишь у мышей строго определенных линий, что зависит, главным образом, от наличия Ir-генов иммунного ответа, регулирующих образование специфических антител, повреждающих миокард (В. Alvares с соавт., 1987; А. Matsumori с соавт., 1987, и др.).
Данные о связи возникновения ДКМП в клинике с теми или иными антигенами системы HLA, однако, противоречивы. В ряде сообщений отмечается повышенная встречаемость у таких больных антигена DR 4 (A. Caforio с соавт., 1992), в частности, его гаплотипов DB Bl (J. Carlquist с соавт., 1994), а также HLA-DQ В1 (С. Limas с соавт., 1995; Н. Nishi с соавт., 1995), и меньшая выявляемость DR 3 (A. Caforio с соавт., 1992). При этом С, Limas (1996) обнаружил ассоциацию фенотипа HLA DR 4/1 с наличием аутоантител к b-адренорецепторам и специфическим гаплотипам рецепторов Т-клеток. В то же время ряд исследователей не смог обнаружить существенной связи ДКМП с какими-либо антигенами системы HLA (S. Grant с соавт., 1994; L. Mestroni с соавт., 1995; Т. Olson с соавт., 1995). Эти отрицательные результаты, однако, не исключают возможности того, что регулируемый системой HLA иммунный ответ оказывает модифицирующее влияние на пенетрантность и экспрессию заболевания.
Единственным вариантом семейной ДКМП, для которого идентифицирован ген, ответственный за возникновение заболевания, является сцепленная с Х-хромосомой ДКМП. Заболевание передается через женщин по доминантному или рецессивному типу и характеризуется ранним (в подростковом возрасте) возникновением и быстрым прогрессированием у мужчин-гомозигот и более поздним началом и замедленным прогрессированием у женщин-гетерозигот. Хотя клинические признаки скелетной миопатии отсутствуют, практически у всех больных отмечается умеренное повышение сывороточного содержания ММ изофермента КФК. Установлено, что в основе этого заболевания лежит мутация локуса 5' гена дистрофина — того самого белка, входящего в состав цитоскелета мышечных волокон, с которым связано возникновение мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера (F. Muntoni с соавт., 1993; J. Towbin с соавт., 1993). Имеются сведения о возможной связи ДКМП с мутациями генов, кодирующих другие белки цитоскелета, в частности, адхалин (R.Fadic с соавт., 1996).
Кроме генома ядра, поиски генетических дефектов проводились и в геноме митохондрий, что позволило обнаружить мутации митохондриальной ДНК, причем как в случае семейной (A. Suomalainen с соавт., 1992), так и спорадической ДКМП (L. Mestroni, 1997). Роль этих аномалий митохондрий неясна. Так, подобные приобретенные мутации описаны при ИБС и старении и, возможно, связаны с развитием апоптоза, то есть запрограммированной гибели клеток миокарда, роль которого в развитии ДКМП сейчас обсуждается.
Поиск генов, ответственных за возникновение ДКМП, продолжается. Очевидно, что их идентификация будет способствовать ранней, доклинической, диагностике ДКМП, что особенно важно у детей, в семьях которых есть больные ДКМП, а также разработке рекомендаций по генетическому консультированию и специфических методов генной терапии.